Norgine gibt die Marktzulassung der Europäischen Kommission für XOLREMDI® (Mavorixafor) bekannt, die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit WHIM-Syndrom in der Europäischen Union
Die Zulassung erfolgt nach einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA
Die EG-Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen, die mit dieser äußerst seltenen primären Immundefizienz leben, und wurde unter außergewöhnlichen Umständen erteilt
Norgine leitet die europaweite Vermarktung im Rahmen seiner Vereinbarung mit X4 Pharmaceuticals
AMSTERDAM, 29. April 2026 /PRNewswire/ -- Norgine, ein führendes europäisches Spezialpharmaunternehmen, gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Marktzulassung für Mavorixafor als XOLREMDI® erteilt hat, nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur eine positive Stellungnahme abgegeben hat.1 Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde unter außergewöhnlichen Umständen* erteilt, die den äußerst seltenen Charakter des WHIM-Syndroms widerspiegeln.
XOLREMDI® ist bei Patienten ab 12 Jahren zur Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) indiziert, um die Zahl der zirkulierenden reifen Neutrophilen und Lymphozyten zu erhöhen.1
Das WHIM-Syndrom ist ein äußerst seltener primärer Immundefekt, der durch eine Funktionsstörung des CXCR4-Rezeptors verursacht wird, der die Freisetzung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf beeinträchtigt. Infolgedessen besteht für die Betroffenen ein erhöhtes Risiko für wiederkehrende und schwere Infektionen.2
„Die Zulassung von XOLREMDI® in der Europäischen Union ist ein bedeutender Meilenstein für Menschen, die mit dem WHIM-Syndrom leben, einer äußerst seltenen Erkrankung, für die es bisher keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gab", sagte Janneke van der Kamp, Chief Executive Officer, Norgine. „Wir bei Norgine sind bestrebt, Patienten in ganz Europa, Australien und Neuseeland Medikamente zur Verfügung zu stellen, die einen erheblichen ungedeckten Bedarf decken. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den Gesundheitsbehörden, den medizinischen Fachkräften und der Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten, um Mavorixafor so schnell wie möglich für die in Frage kommenden Patienten verfügbar zu machen."
Die EG-Zulassung stützt sich auf die Ergebnisse der entscheidenden Phase-3-WHIM-Studie, einer globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, 52-wöchigen multizentrischen Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavorixafor bei 31 Personen im Alter von 12 Jahren und älter, bei denen das WHIM-Syndrom diagnostiziert wurde, untersucht wurde.3
„Diese Zulassung markiert einen bedeutenden Moment für die WHIM-Syndrom-Gemeinschaft in Europa", sagte Johan Prevot, Exekutivdirektor von IPOPI, der Internationalen Patientenorganisation für primäre Immundefekte. „Für Patienten und Familien, die mit wiederkehrenden schweren Infektionen und der Last einer extrem seltenen primären Immundefizienz leben, stellt die Verfügbarkeit einer zugelassenen Behandlung einen bedeutenden Fortschritt dar. Wir werden uns weiterhin für die Stimme der Patienten in ganz Europa und darüber hinaus einsetzen, um sicherzustellen, dass die nationalen Gesundheitssysteme den Wert innovativer Behandlungen anerkennen und den Patienten unabhängig von ihrem Wohnort einen gleichberechtigten Zugang ermöglichen."
Norgine und X4 Pharmaceuticals schlossen im Januar 2025 eine Lizenz- und Liefervereinbarung ab, nach der Norgine Mavorixafor in Europa, Australien und Neuseeland nach der Zulassung vermarkten wird. Alle Marktzulassungen in den lizenzierten Gebieten werden auf Norgine übertragen. Nach Abschluss der Transaktion wird Norgine für alle Marktzugangs- und Kommerzialisierungsaktivitäten in den lizenzierten Gebieten verantwortlich sein. X4 wird Mavorixafor herstellen und an Norgine liefern.
Über das WHIM-Syndrom
Das WHIM-Syndrom ist eine seltene, kombinierte primäre Immunschwäche und chronische neutropenische Erkrankung, die durch eine CXCR4-Rezeptor-Dysfunktion verursacht wird und zu einer gestörten Mobilisierung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf führt. Das WHIM-Syndrom ist nach seinen vier klassischen Erscheinungsformen benannt: Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexie, obwohl nur eine Minderheit der Patienten alle vier Erscheinungsformen aufweist. Menschen mit WHIM-Syndrom haben typischerweise niedrige Blutwerte an Neutrophilen (Neutropenie) und Lymphozyten (Lymphopenie) und leiden infolgedessen unter schweren und/oder häufigen Infektionen.2
Über XOLREMDI® (Mavorixafor)
Mavorixafor ist ein selektiver CXC-Chemokin-Rezeptor-4 (CXCR4)-Antagonist, der an den CXCR4-Rezeptor bindet und dessen Interaktion mit CXCL12 verhindert,2 der derzeit in den Vereinigten Staaten unter dem Handelsnamen XOLREMDI® zur Behandlung des WHIM-Syndroms zugelassen ist.4
Über Norgine
Norgine ist ein mittelgroßes pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der EU, das 1.500 Mitarbeiter beschäftigt und einen Jahresumsatz von rund 650 Millionen US-Dollar erzielt. Bei Norgine treibt Innovation unsere Mission voran, Medikamente zu liefern, die Leben verändern. Von weit verbreiteten Krankheiten wie Verstopfung bis hin zu seltenen und schweren Erkrankungen wie Krebs im Kindesalter konzentrieren wir uns auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse, weil wir der Meinung sind, dass jeder wissenschaftliche Durchbruch es verdient, Patienten in Not zu erreichen.
Wir nutzen unsere innovativen Entwicklungs-, Kommerzialisierungs- und Produktionskapazitäten sowie strategische Partnerschaften, um komplexe Wege zu beschreiten. In Kombination mit unserer langjährigen Erfahrung und unserem fundierten regionalen Fachwissen ermöglicht uns dieser Ansatz, die Verbreitung lebensverändernder Medikamente in Europa, Australien und Neuseeland zu beschleunigen und auszuweiten.
Wir lassen uns von dem Vertrauen leiten, das Fachkräfte des Gesundheitswesens und Patienten in uns setzen, und engagieren uns weiterhin für Innovationen, die das Leben jedes einzelnen Patienten verändern.
***
*Definition der Europäischen Union von „unter außergewöhnlichen Umständen": Eine Art der Genehmigung für das Inverkehrbringen, die erteilt wird, wenn der Antragsteller nicht in der Lage ist, umfassende Daten über die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit vorzulegen, was häufig bei sehr seltenen Erkrankungen der Fall ist. In solchen Fällen wird das Nutzen-Risiko-Verhältnis auf der Grundlage der verfügbaren Daten bewertet, wobei nach der Zulassung gemäß den behördlichen Anforderungen zusätzliche Daten erforderlich sind.
Referenzen:
1. EMA. XOLREMDI. Erhältlich bei: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xolremdi.
2. NORD. WHIM-Syndrom - Symptome, Ursachen, Behandlung. Erhältlich bei: https://rarediseases.org/rare-diseases/whim-syndrome/. Zugriff im April 2026
3. Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. Eine randomisierte Phase-3-Studie mit Mavorixafor, einem CXCR4-Antagonisten, bei WHIM-Syndrom. Blut. 2024;144(1):35-45
4. XOLREMDI US PI. Erhältlich bei: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf. Abgerufen im April 2026
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2846726/5944580/Norgine_Logo.jpg
View original content:
